Novas terapias genéticas para doenças oculares hereditárias são eficazes
A new gene therapy developed by University of Florida Health researchers stops vision loss and improves sight in dogs — a key step toward testing the treatment in people affected by a group of genetic eye disorders.
A terapia utiliza um pequeno vírus inofensivo para fornecer material genético que bloqueia e inverte os efeitos da retinite pigmentosa,um grupo de doenças hereditárias que mata células sensíveis à luz na retinaO veículo de entrega de genes, conhecido como vírus adeno-associado, ou AAV, vetor, é único pelo seu golpe duplo que salva a visão:Silencia o gene da rodopsina mutante que causa a degeneração da retina, ao mesmo tempo em que produz umA terapia AAV salvou as células fotorreceptoras e impediu a perda de visão entre os cães do estudo.Acta da Academia Nacional de Ciências


